¿Cuál es la enfermedad más tratada con terapia génica?

¿Cuál es la terapia génica?

Genes y terapia genética

La terapia genética (también conocida como terapia génica o genoterapia) es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal.

¿Qué alcances tiene la terapia génica?

Resumen: La terapia génica constituye una forma de manipulación genética que trata de corregir o disminuir los efectos que ocasionan enfermedades de origen genético. Existen grandes esperanzas en el desarrollo de este tipo de terapia, sobre todo para enfermedades somáticas de origen genético que no tienen curación.

¿Cuál ha sido el desarrollo de la terapia genetica?

En 1990, la terapia génica fue usada por primera vez con intención terapéutica en un paciente que padecía una inmunodeficiencia severa por un déficit de adenosina deaminasa. El error genético de sus linfocitos se corrigió ex vivo por transferencia génica y estos linfocitos ya corregidos se le reinfundieron¹.

¿Qué tipo de enfermedades se pueden tratar con la terapia génica?

Con su potencial de eliminar y prevenir enfermedades de base hereditaria, como la fibrosis quística y la hemofilia, y su posible uso como cura de enfermedades cardíacas, el SIDA y el cáncer, la terapia génica es una potencial obradora de milagros.

¿Qué es la terapia génica y sus aplicaciones?

La terapia génica consiste en corregir los genes defectuosos en las células de un individuo. Las aplicaciones ex vivo de la terapia génica implican la extracción de células de un paciente, la introducción de un gen terapéutico y la reimplantación de estas células en el mismo individuo.

¿Qué son los vectores en la terapia génica?

Entendemos por vectores a los sistemas que utilizamos como ayuda en el proceso de transferencia de un gen exógeno al interior de la célula. Ellos facilitan la entrada y biodisponibilidad intracelular del material genético a transducir y, por consiguiente, su funcionamiento correcto.

¿Qué es la terapia ex vivo?

Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas.

¿Cómo puede tratarse el cáncer mediante la terapia genetica?

La terapia génica contra el cáncer propone reemplazar o alterar la expresión de algunos genes que promueven el proceso tumoral. Por ejemplo, la pérdida de genes supresores de tumor (como el gen p53) y la sobreexpresión de oncogenes (por ejemplo, K-ras) se han identificado en varias neoplasias.

¿Cómo puede ayudar la TG contra diferentes tipos de enfermedades?

La terapia génica ha demostrado ser factible en algunas enfermedades humanas. En concreto, la terapia génica mediada por el uso de vectores retrovirales y dirigida al tejido hematopoyético se ha utilizado para el tratamiento de inmunodeficiencia por déficit de ADA, adrenoleukodistrofia, y otras.

¿Cuáles son las enfermedades geneticas más comunes?

¿Quién creó la terapia génica?

Aunque los inicios de la terapia génica se remontan a 1980, cuando Martin Cline realizó un intento fallido de curación de dos enfermos de talasemia mediante esta técnica sin autorización previa (8-10), la aprobación del primer protocolo clínico con la inserción de un gen en un ser humano fue realizada en enero de 1989.

¿Cuál es el impacto de la terapia génica en la sociedad?

Mediante técnicas de transferencia génica se capacita a las células de la médula de un paciente para que resistan los devastadores efectos secundarios de la quimioterapia. Este incremento de la resistencia natural de las células hematopoyéticas podría convertirse en una terapia fundamental contra el cáncer.

¿Qué casos de terapia genética se han realizado en Colombia?

Tal es el caso colombiano en el que las únicas instituciones educativas que se encuentran realizando investigaciones en terapia génica son el Instituto de Errores Innatos del Metabolismo de la Pontificia Universidad Javeriana y la Universidad de Antioquía.

¿Cuáles son las estrategias para aplicar la terapia génica?

Las estrategias moleculares teóricas para la terapia génicas son básicamente tres: por «inserción génica», que implica la inserción de la versión normal del gen defectuoso sin modificar el gen alterado; por «modificación génica», en la que el gen alterado es modificado por mutagénesis dirigida, y la «cirugía génica», ...

¿Qué es un vector en inmunologia?

En términos biológicos, un vector es cualquier agente (persona, animal o microorganismo) que transporta y transmite un patógeno a otro organismo vivo. Los vectores biológicos se estudian por ser causas de enfermedades, pero también como posibles curas.

¿Qué ventajas tiene usar un vector viral?

Entre las ventajas de este vector viral destacamos que pueden insertar hasta 20 kb de gen, además de transducir células con gran número de partículas virales y de infectar células tanto en reposo como en división.

¿Cómo funcionan los vectores de expresion?

Los vectores de expresión se emplean con dos finalidades: generar el ARN producto de la transcripción o bien producir la proteína codificada en la secuencia génica que portan (proteína recombinante). Los vectores de expresión son plásmidos o bien bacteriófagos.

¿Cuáles son los tipos de terapia genetica?

Hay dos tipos básicos de terapia génica que incluyen terapia del germline y terapia génica somática.

¿Qué es un vector y cuál es su función en el proceso de manipulación genética incluye ejemplos de vectores?

Un vector es cualquier vehículo, a menudo un virus o un plásmido que se utiliza para transportar una secuencia de ADN a una célula huésped deseada, como parte de un procedimiento de clonación molecular.

¿Cuál es la función de un vector de clonación?

Los vectores de clonación son plásmidos (moléculas de ADN circular extracromosómico y que se replican independiente del DNA nuclear) que llevan insertados fragmentos de ADN, típicamente un gen, que nosotros queremos introducir o expresar en el hospedador.